CRISPR技术精准粉碎癌细胞，攻克“不可成药”癌症
伯克利IGI团队在Nature发表新研究，利用CRISPR-Cas12a2系统针对p53等肿瘤抑制基因突变，通过“染色质粉碎”机制精准杀死癌细胞而不伤及健康细胞。该研究解决了p53等“不可成药”靶点的难题，并具备可编程性以快速适应新突变，但面临体内递送挑战。
Innovativegenomics
创新基因组学研究所（IGI），由诺贝尔奖得主 Jennifer Doudna 创立的非营利研究机构，推进 CRISPR 基因组工程技术以应对健康、气候与农业挑战。
文章
首个个性化CRISPR疗法6个月问世，治愈罕见病婴儿
UC Berkeley IGI等机构团队在6个月内为一名患有罕见代谢疾病的婴儿开发了个性化体内CRISPR疗法。该疗法针对CPS1基因突变，通过脂质纳米颗粒递送，目前显示无不良反应且症状改善。这是首个快速开发的“按需”CRISPR治愈案例，标志着罕见病基因治疗的重要里程碑。